中國CGT（細胞與基因治療）領域又迎新突破。

近日，華潤三九（000999.SZ）與南京艾爾普再生醫(yī)學（簡稱“艾爾普”）簽署HiCM-188（iPSC來源心肌細胞）在中國大陸地區(qū)的項目合作聯(lián)合開發(fā)協(xié)議。HiCM-188是在中美同時獲得IND注冊的“現(xiàn)貨型”細胞創(chuàng)新藥，也是央企深度參與的國內(nèi)首個自研iPSC來源心肌細胞藥物。

據(jù)悉，HiCM-188瞄準“重度心衰”這個傳統(tǒng)療法難以突破的領域，契合了當前尚未被滿足的臨床需求。目前，該藥物已在我國進入II期臨床試驗，并已經(jīng)在美國、新加坡、泰國等地區(qū)啟動I/II期臨床試驗。

近年來，頂層設計不斷出臺政策支持再生醫(yī)學的發(fā)展——《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》明確將干細胞與再生醫(yī)學列為“前沿生物技術”首位；《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》也強調(diào)，要發(fā)展干細胞與再生醫(yī)學等醫(yī)學前沿技術。

6月10日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布的《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》，將細胞與基因療法納入“先進治療藥品”，CGTs藥物將獲得更加明確適用的科學監(jiān)管和審評審批。

行業(yè)人士預計，如果HiCM-188成功上市，不僅有望為華潤三九進一步打開千億級的心衰藥物賽道，更將填補國內(nèi)空白，創(chuàng)造心衰治療的新方案，惠及全球患者。

瞄準千億心衰賽道

所謂心力衰竭（簡稱“心衰”），并不是一種獨立的疾病，而是各類心臟疾病發(fā)展的終末階段，大部分心臟疾病發(fā)展到末期的結果就是心力衰竭。

心衰是全球范圍內(nèi)導致高發(fā)病率和高死亡率的主要疾病之一，根據(jù)《中國心衰中心工作報告（2021）》估算，中國25歲以上心衰患者人數(shù)為1205萬人，每年新發(fā)患者297萬人，心衰患者的5年生存率與惡性腫瘤相似。

行業(yè)普遍認為，隨著全社會老齡化的加劇，重度心衰患者人數(shù)將會大幅提升。

根據(jù)GlobalData預測，全球主要國家的心衰藥物市場規(guī)模將從2018年的37億美元增長至2028年的221億美元（約合人民幣1590億元），CAGR高達19.5%。

然而，目前針對心衰的標準治療方法，只能夠在一定程度上控制病情發(fā)展，對于逆轉心力衰竭進程，尤其針對嚴重心衰患者，效果十分有限。心臟移植雖然被視為治療終末期心臟病的最后手段，但由于供體器官的極度短缺，嚴重限制了其廣泛應用。

在此背景下，心肌細胞替代療法作為一種極具潛力的方案應運而生。它通過補充新鮮的心肌細胞，可有效逆轉心臟重構、恢復心臟功能，改善患者的生存質(zhì)量。并且，人類誘導多能干細胞（hiPSCs）憑借其獨特的多向分化潛能，能夠在體外分化為高度純化的心肌細胞，為修復受損/喪失的心肌提供了理想的來源。

當前，一系列強有力的證據(jù)表明，基于iPSC的心衰治療，有望成為治療嚴重心力衰竭的有效方法。

據(jù)了解，全球已有多家公司擁有iPSC產(chǎn)品管線，但多數(shù)產(chǎn)品均處于臨床前研究階段。HiCM-188是全球為數(shù)不多進入臨床Ⅰ/Ⅱ期的細胞治療方法，已經(jīng)在臨床試驗中展示了安全性和初步療效。

“艾爾普再生醫(yī)學選擇的心衰適應證，精準契合目前巨大的、未滿足的臨床需求，實現(xiàn)了從心臟移植到精準心肌修復的技術跨越，具有重大意義?！敝袊茖W院院士、復旦大學附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波說道。

華潤三九“搶灘”未來生命產(chǎn)業(yè)

華潤三九與艾爾普的合作，正是基于HiCM-188的發(fā)展?jié)摿εc艾爾普的技術優(yōu)勢。

隨著人口老齡化加速，心衰治療藥物市場正處一片藍海。艾爾普擁有國際領先的iPSC生產(chǎn)制造平臺、精準的管線臨床定位，在心衰再生治療領域擁有超過5年的長期隨訪數(shù)據(jù)。

近年來，華潤三九強化研發(fā)創(chuàng)新，推進并購重組，融合穩(wěn)步推進，構建全產(chǎn)業(yè)鏈競爭優(yōu)勢。“十四五”期間，華潤三九研發(fā)投入規(guī)模逐年增加，由5.81億元（2020年）提升至9.53億元（2024年），增幅達63.97%。

行業(yè)認為，華潤三九與艾爾普的合作，有望充分發(fā)揮兩家企業(yè)的優(yōu)勢，創(chuàng)造心衰治療的新方案，推動中國細胞治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。

因獨特的生物學特性與應用潛力，干細胞曾三度成為諾貝爾獎授獎辭的“關鍵詞”，醫(yī)學界也一直有著“干細胞或將引發(fā)一場醫(yī)療變革”的說法。

當下，干細胞治療正逐漸成熟并進入臨床轉化，我國作為“世界第一梯隊”的干細胞研究大國，相關的應用轉化正在持續(xù)加快。各大醫(yī)藥行業(yè)頭部企業(yè)也“摩拳擦掌”，加速了對干細胞療法等未來生命產(chǎn)業(yè)的布局，以迎接干細胞臨床醫(yī)學轉化的“黃金期”。

華潤三九是其中之一。今年3月，華潤三九完成了對天力士的控制權收購，后者已布局間充質(zhì)干細胞治療藥物。與此同時，華潤三九還圍繞“3+N”領域拓展處方藥業(yè)務，產(chǎn)品矩陣覆蓋心腦血管、抗腫瘤、消化系統(tǒng)、骨科、兒科、抗感染等治療領域。

華潤三九董事長邱華偉認為，細胞療法是未來生命健康領域的新趨勢，針對很多老年疾病、難治性疾病都表現(xiàn)出了巨大的臨床潛力，高度契合華潤集團承擔“大國重器”的使命擔當。

“此次與艾爾普再生醫(yī)學的合作，將有助于我們進一步拓展細胞治療賽道。后續(xù)雙方團隊將緊密合作，全力推進HiCM-188心衰再生治療藥物臨床試驗，為眾多心衰患者提供治療新選擇?！鼻袢A偉進一步說道。